A FDA – Food and Drug Administration (EUA) aprovou o selumetinib (KOSELUGO, AstraZeneca) para o tratamento de crianças com Neurofibromatose tipo 1 (NF1), a partir de 1 ano de idade, que apresentem tumores plexiformes sintomáticos e não operáveis.

Até agora, o fármaco apenas estava autorizado em cápsulas para doentes pediátricos a partir dos 2 anos, pelo que esta decisão representa uma extensão significativa no acesso ao tratamento para idades mais precoces.

A aprovação abrange as formas em grânulos e em cápsulas do medicamento, baseada em estudos que demonstraram equivalência aceitável da exposição ao fármaco entre as diferentes formas farmacêuticas e faixas etárias. A dose recomendada é de 25 mg/m², administrada por via oral, duas vezes por dia, até que ocorra progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

Em paralelo, a FDA atualizou as advertências de segurança associadas ao selumetinib, que incluem potenciais efeitos adversos como toxicidade cardíaca (cardiomiopatia), alterações oculares, complicações gastrointestinais, reações cutâneas, aumento da creatina fosfoquinase, risco de hemorragia, bem como risco de embriotoxicidade em caso de gravidez.

Esta aprovação reforça o papel do selumetinib como uma das principais opções terapêuticas disponíveis para doentes pediátricos com NF1 e tumores plexiformes inoperáveis, representando um avanço no tratamento desta doença genética rara.

COMUNICADO