A Gilbert Family Foundation, uma fundação privada criada em 2015, nos EUA, por Jennifer e Dan Gilbert com o propósito de acelerar a descoberta de uma cura para a Neurofibromatose tipo 1 (NF1) – doença que afecta o filho mais velho de ambos, Nicolas, desde o nascimento –, anunciou um investimento de 18 milhões de dólares, mais de 17 milhões de euros, para financiar uma nova campanha de três anos no âmbito da Iniciativa de Terapia Genética (GTI).

Quatro doações, num total de 4,4 milhões de dólares (cerca de €4,17M), serão investidas no desenvolvimento das primeiras investigações iniciadas em Dezembro de 2018, enquanto outros 13,8 milhões de dólares (€13M) serão canalizados para 12 novos projectos de investigação.

“Estamos comprometidos em encontrar uma cura para a Neurofibromatose através do apoio a investigadores e médicos notáveis ​​no âmbito da nossa Iniciativa de Terapia Genética”, refere Jennifer Gilbert, co-fundadora da Gilbert Family Foundation, no comunicado divulgado pela Fundação.

“A NF1 afeta 1 em cada 3.000 pessoas em todo o mundo, incluindo o nosso filho Nick. O progresso do nosso último ciclo de investigação e a promessa deste continuam a dar-nos esperança de ainda podermos testemunhar a descoberta de uma cura para a NF1”, diz, esperançosa.

Investigador português

Do grupo de investigadores apoiados pela Gilbert Family Foundation desde 2018 faz parte o português Miguel Sena-Esteves.

“O apoio da Gilbert Family Foundation a uma ampla exploração de abordagens terapêuticas moleculares para a NF1 possibilitou muitos caminhos promissores para um maior desenvolvimento”, explica Sena-Esteves. 

“Anteriormente, desenvolvemos uma abordagem de terapia genética de vírus adeno-associada num modelo animal de NF1. Estou entusiasmado para iniciar esta próxima fase do projecto, para que possamos demonstrar a eficácia e segurança da terapia genética AAV-NF1 e apoiar o primeiro ensaio clínico de terapia genética AAV para pacientes com NF1”, salienta.

Entre os novos investigadores da Iniciativa de Terapia Genética encontra-se Natalia Higuita-Castro, da Ohio State University.

“As terapias genéticas evidenciaram sempre uma tremenda promessa para a correcção da NF1, no entanto, a implementação adequada dessas terapias continua a representar um desafio significativo. Os avanços resultantes do nosso trabalho permitirão fornecer diferentes tipos de terapias genéticas NF1, que serão fundamentais para possibilitar colaborações com a comunidade mais ampla de investigação e cuidados clínicos de NF1, a fim de ajudar a encontrar um tratamento eficaz para essa doença”, explica, citada no mesmo comunicado.

O investimento global da Gilbert Family Foundation em investigação para a descoberta de uma cura para a NF1 ascende a 72,5 milhões de dólares, cerca de €68,5M.

Leia o comunicado na íntegra AQUI