SpringWorks Therapeutics, biofarmacêutica focada no desenvolvimento de medicamentos para pacientes com doenças raras graves e cancro, anunciou resultados positivos do ensaio ReNeu de Fase 2b.

Este ensaio avaliou o mirdametinib, um inibidor MEK experimental, em pacientes pediátricos e adultos (total de 114 pacientes) com neurofibromas plexiformes associados à neurofibromatose tipo 1 (NF1-PN).

“Os neurofibromas plexiformes podem crescer de forma agressiva ao longo dos nervos periféricos e causar dor extrema, desfiguração e outras morbidades que têm um impacto significativo na vida dos pacientes e das suas famílias”, referiu Saqib Islam, CEO da SpringWorks, citado em comunicado, realçando: “Estamos extremamente satisfeitos que os resultados do nosso ensaio ReNeu demonstrem um perfil clínico convincente em termos de medidas de segurança e eficácia.”

“Os nossos dados indicam que o mirdametinib tem potencial para ser a melhor terapia da sua classe para crianças e o primeiro tratamento aprovado para adultos com NF1-PN. Estamos a trabalhar com urgência para levar este medicamento diferenciado aos pacientes.”

Saqib Islam, SpringWorks Therapeutics

Leia o comunicado AQUI (em inglês)