A Comissão Europeia aprovou a expansão da autorização de utilização do Koselugo (selumetinib), permitindo um acesso mais precoce ao tratamento de neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e inoperáveis em crianças com neurofibromatose tipo 1 (NF1) em toda a União Europeia.

Com esta decisão, o Koselugo passa a estar aprovado nas formas de granulado oral e cápsulas para:

• crianças a partir de 1 ano e menos de 7 anos
• doentes mais velhos com dificuldades em engolir cápsulas

Este alargamento representa um passo muito significativo para as famílias europeias, permitindo iniciar o tratamento numa fase mais precoce da infância — um período crítico em que os neurofibromas plexiformes podem já estar a causar dor, limitações funcionais, alterações estéticas ou outros desafios com impacto na qualidade de vida.

O selumetinib é um inibidor selectivo das proteínas MEK1 e MEK2, actuando numa via de sinalização celular frequentemente alterada na NF1 e responsável pelo crescimento destes tumores. Trata-se de uma terapêutica dirigida, desenvolvida especificamente para actuar sobre o mecanismo subjacente à doença, e que tem vindo a demonstrar benefícios clínicos relevantes em estudos realizados em crianças.

A disponibilização do granulado oral assume particular importância no contexto pediátrico, facilitando a administração do tratamento em crianças pequenas ou em doentes que apresentam dificuldades de deglutição, contribuindo para uma maior adesão terapêutica.

Esta decisão da Comissão Europeia reforça o compromisso com o acesso equitativo a terapias inovadoras na Europa e constitui um avanço relevante no tratamento da NF1, trazendo novas perspectivas para crianças e famílias afectadas por neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperáveis.