A Neurofibromatose Tipo 1 (NF1) é uma doença genética que causa a formação de tumores no tecido nervoso. A NF1, geralmente, é diagnosticada na infância e não existem terapias médicas eficazes para a maioria dos tumores.

Até metade das pessoas com NF1 desenvolve neurofibromas plexiformes (NPs). Com o tempo, os NPs podem transformar-se em neurofibromas atípicos (ANFs) e depois em tumores cancerosos que crescem ao longo dos nervos. Nesta fase, os pacientes têm uma resposta fraca à quimioterapia.

Andrea Gross, médica assistente de investigação em Oncologia Pediátrica no National Cancer Institute (EUA), lidera um estudo de um medicamento, abemaciclib, para o tratamento de neurofibromas atípicos em crianças.

O abemaciclib bloqueia a acção de uma proteína anómala que sinaliza as células dos ANFs para se multiplicarem, ajudando assim a retardar o crescimento das células tumorais.

Os investigadores querem determinar a melhor dose de abemaciclib para a NF1 e perceber de que forma os participantes no ensaio clínico respondem ao tratamento.

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