Koselugo revela eficácia em ensaio clínico com adultos com NF1
Um ensaio clínico global de fase III, intitulado KOMET, demonstrou resultados promissores para o tratamento de neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e inoperáveis em adultos com neurofibromatose tipo 1 (NF1). O ensaio, realizado pela Alexion (AstraZeneca Rare Disease) e MSD Research Laboratories, demonstrou que o Koselugo (selumetinib) atingiu o seu objectivo principal, “com uma taxa de resposta objectiva estatisticamente significativa e clinicamente relevante em comparação com o placebo”.
Recorde-se que Koselugo é o primeiro tratamento aprovado para crianças com neurofibromas plexiformes inoperáveis, mas os resultados do ensaio KOMET podem expandir o seu uso para adultos, oferecendo uma nova esperança para esta população.
“Koselugo tem o potencial de causar um impacto positivo no tratamento ao reduzir o tamanho dos neurofibromas plexiformes em adultos“
O Prof. Ignacio Blanco Guillermo, investigador principal do ensaio, destaca a importância destes avanços: “Com opções limitadas para gerir NP em adultos com NF1, muitos pacientes enfrentam dificuldades funcionais e sintomas que podem ter um impacto substancial nas suas vidas. Estes dados clinicamente relevantes mostram que o Koselugo tem o potencial de causar um impacto positivo no tratamento ao reduzir o tamanho dos neurofibromas plexiformes.”
Marc Dunoyer, Diretor Executivo da Alexion, reforça que estes resultados “demonstram que o Koselugo, a primeira e única terapia alvo aprovada para algumas crianças com neurofibromas plexiformes, tem o potencial de beneficiar pacientes adultos para os quais não existem terapias alvo aprovadas”.
“Os adultos com NF1 têm uma necessidade crítica de opções de tratamento para ajudar a gerir neurofibromas plexiformes”
Já Scot Ebbinghaus, vice-presidente de Desenvolvimento Clínico Global da MSD, notou que “os adultos com NF1 têm uma necessidade crítica de opções de tratamento para ajudar a gerir neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperáveis”, congratulando-se com a possibilidade de o Koselugo vir “a tratar pacientes adultos com esta condição genética rara e desafiadora.”
O estudo incluiu 145 adultos de 13 países e avaliou a eficácia do Koselugo ao longo de 12 ciclos de 28 dias. A taxa de resposta foi medida pela redução de pelo menos 20% no volume tumoral ou pelo desaparecimento dos tumores. O perfil de segurança do Koselugo foi consistente com o observado em crianças, sem novos sinais de segurança identificados.
