A Comissão Europeia concedeu uma aprovação condicional para a introdução no mercado europeu do medicamento EZMEKLY (mirdametinib), para o tratamento de neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e inoperáveis em pessoas com Neurofibromatose tipo 1 (NF1), a partir dos 2 anos de idade.

É a primeira e única terapia aprovada na União Europeia tanto para adultos como para crianças com NF1-NP, anunciou a SpringWorks Therapeutics, em comunicado.

Esta aprovação foi concedida com base nos resultados do ensaio clínico de fase 2b ReNeu, que demonstrou eficácia significativa na redução do volume tumoral, bem como melhorias importantes na dor e na qualidade de vida dos participantes, tanto adultos como crianças.

“Esta aprovação representa um avanço importante, especialmente para os adultos, que até agora não tinham qualquer tratamento aprovado”

Dr. Ignacio Blanco, presidente do Centro Nacional de Referência para Pacientes Adultos com Neurofibromatose, em Espanha

O medicamento está disponível em cápsulas e também em comprimido dispersível, facilitando a toma em pacientes com dificuldade de deglutição. O perfil de segurança foi considerado gerível, com os efeitos secundários mais comuns a incluírem dermatite acneiforme, diarreia e dores musculares.

Para Annette Bakker, presidente da Children’s Tumor Foundation, “este tipo de progresso só acontece quando investigadores, indústria e organizações de pacientes trabalham em conjunto com o mesmo foco: oferecer novas soluções terapêuticas.”

A decisão da Comissão Europeia representa um importante avanço para a comunidade NF, que até agora dispunha de opções muito limitadas, sobretudo para os adultos com NF1-NP.

COMUNICADO