Mirdametinib: Aprovado novo pedido de medicamento para tratamento de neurofibromas plexiformes associados à NF1
A SpringWorks Therapeutics anunciou, em comunicado, que a Food and Drug Administration (FDA), dos EUA, aceitou novo pedido de medicamento para o mirdametinib, inibidor de MEK em investigação, para tratamento de pacientes adultos e pediátricos com neurofibromas plexiformes associados à neurofibromatose tipo 1 (NF1-NP).
A SpringWorks anunciou ainda que a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) validou o pedido de autorização de comercialização do mirdametinib no mercado da União Europeia, para tratamento de pacientes adultos e pediátricos com NF1-NP.
O mirdametinib poderá, assim, tornar-se a primeira terapia aprovada para o tratamento de pacientes adultos e uma terapia de melhor qualidade para crianças com NF1-NP.
Medicamento transformador
“Estes marcos significativos aproximam-nos do nosso objectivo de fornecer um medicamento transformador tanto para adultos como para crianças com NF1-NP, nos EUA e na Europa”, afirma, citado no comunicado, Saqib Islam, Director Executivo da SpringWorks.
Estamos mais próximos de proporcionar um medicamento transformador para adultos e crianças com NF1-NP
“As pessoas que vivem com NF1-NP necessitam de novos avanços, e estamos ansiosos por trabalhar com a FDA e a EMA durante os seus processos de revisão, enquanto nos preparamos para disponibilizar o nosso segundo medicamento para pacientes que sofrem de doenças devastadoras”, assinala.
A FDA atribui o estatuto de Revisão Prioritária a pedidos para medicamentos que oferecem, se aprovados, melhorias significativas em relação às opções disponíveis, ou que proporcionam uma opção de tratamento onde actualmente não existe uma terapia adequada.
Necessidade urgente de mais opções de tratamento
“Os neurofibromas plexiformes podem estar localizados perto de órgãos vitais ou envolvê-los e podem causar sérias complicações médicas para os pacientes. Embora tenha havido progresso, continua a haver uma necessidade urgente de mais opções de tratamento, particularmente para adultos que actualmente não têm uma terapia aprovada”, salienta, por seu lado, Annette Bakker, Directora Executiva da Children’s Tumor Foundation (CTF) e Presidente do Conselho de Administração da CTF Europe.
“A CTF está dedicada a empregar o seu tempo, talento e financiamento para acelerar o desenvolvimento de novos tratamentos. Felicitamos o nosso parceiro de longa data SpringWorks por este marco importante, e estamos entusiasmados com a possibilidade de os pacientes nos Estados Unidos e na Europa poderem, em breve, ter uma nova terapia disponível”, realça.
