“Mirdametinib tem enorme potencial para responder às necessidades de crianças e adultos com neurofibromas plexiformes”
A biofarmacêutica SpringWorks Therapeutics anunciou ter iniciado a submissão de um pedido de novo medicamento à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o mirdametinib, um inibidor MEK experimental, para o tratamento de pacientes pediátricos e adultos com neurofibromas plexiformes associados à neurofibromatose tipo 1 (NF1-NP).
“O mirdametinib tem um enorme potencial para responder às necessidades substanciais de crianças e adultos com NF1-NP, e este passo aproxima-nos do nosso objectivo de proporcionar a estes pacientes uma terapia que poderá ter um impacto significativo nas suas vidas”
Saqib Islam, CEO da SpringWorks
A submissão do pedido de novo medicamento inclui dados do ensaio ReNeu de Fase 2b, um estudo multicêntrico que decorreu em 50 locais nos EUA e envolveu 114 pacientes em duas coortes (pediátrica e adulta).
O objectivo primário deste estudo foi a taxa de resposta objectiva confirmada, definida como redução ≥ 20% no volume do tumor.
“O tratamento com Mirdametinib evidenciou respostas sólidas e duradouras e demonstrou melhorias significativas nas principais medidas de resultados secundários relatados pelos pacientes. Os pacientes pediátricos e adultos no estudo ReNeu apresentaram melhorias estatisticamente significativas, desde o início do estudo, no que respeita à dor, qualidade de vida e função física”, lê-se no comunicado da biofarmacêutica.
